Ilmuwan Temukan Jalur Baru Masuknya Terapi Gen ke Sel Manusia, Dongkrak Keamanan dan Efektivitas

Genvoice.id | 15 Jul 2025

JAKARTA, GENVOICE.ID - Terobosan besar datang dari dunia medis, kali ini, tim ilmuwan di Australia berhasil mengidentifikasi sebuah jalur baru yang belum pernah diketahui sebelumnya untuk memasukkan terapi gen ke dalam sel manusia.

Dilansir dari Antara, temuan ini digadang-gadang akan merevolusi pendekatan terapi gen, menjadikannya lebih aman, efektif, dan hemat biaya bagi pasien dengan penyakit genetik serius.

Dalam penelitian yang dipimpin oleh Centenary Institute, lembaga riset yang berafiliasi dengan Universitas Sydney, para ilmuwan menemukan reseptor seluler baru bernama AAVR2. Reseptor ini memungkinkan virus terapeutik atau adeno-associated viruses (AAV) memasuki sel melalui jalur alternatif, menggantikan jalur konvensional yang selama ini menjadi satu-satunya pilihan.

"Kami menemukan bahwa jenis AAV tertentu dapat menggunakan reseptor yang baru teridentifikasi ini, AAVR2, untuk masuk ke dalam sel," ungkap Bijay Dhungel, penulis utama studi sekaligus peneliti di Centenary Institute.

Penemuan ini memiliki dampak besar bagi dunia terapi gen, karena memungkinkan penggunaan dosis virus yang lebih rendah dalam pengobatan. Dengan begitu, risiko reaksi kekebalan tubuh yang parah dapat dikurangi, yang selama ini menjadi salah satu tantangan utama dalam terapi berbasis virus.

Tim juga menunjukkan bahwa rekayasa versi miniatur dari reseptor AAVR2 mampu meningkatkan penyerapan virus terapeutik secara signifikan dalam jaringan manusia. Dengan kata lain, terapi gen tidak hanya menjadi lebih aman, tetapi juga lebih presisi dalam menargetkan sel-sel yang sakit.

Penemuan ini telah diterbitkan dalam jurnal ilmiah terkemuka Cell, dan disebut-sebut sebagai salah satu pencapaian penting dalam pemahaman interaksi antara virus terapeutik dan sel manusia. Potensi penerapannya mencakup berbagai penyakit genetik seperti distrofi otot Duchenne, penyakit Pompe, hingga hemofilia.

"Penelitian ini membuka jalan menuju generasi baru terapi gen yang lebih efektif dan terjangkau, sekaligus memperluas pemahaman kita tentang mekanisme biologis yang mendasari pengobatan berbasis virus," tulis tim dalam pernyataannya.

Dengan temuan ini, dunia medis selangkah lebih dekat menuju pengobatan genetik yang lebih aman, dapat diakses, dan minim efek samping, menandai babak baru dalam pengobatan penyakit langka maupun kronis yang sebelumnya sulit ditangani.